L’innovazione terapeutica rappresenta oggi una sfida centrale per i sistemi sanitari, in particolare nelle aree delle malattie rare e delle terapie avanzate, caratterizzate da un alto impatto clinico, costi significativi e complessità nella gestione dei percorsi di cura. Garantire un accesso tempestivo ed equo a questi trattamenti richiede strumenti avanzati per anticipare l’arrivo di nuove terapie, valutarne il valore clinico ed economico e integrare tali conoscenze nella programmazione sanitaria.
In questo contesto, l’Horizon Scanning si configura come uno strumento strategico indispensabile per identificare precocemente le innovazioni promettenti, supportare le decisioni regolatorie e di rimborso, e orientare la pianificazione della spesa farmaceutica in maniera sostenibile. L’evento mira a promuovere un confronto scientifico e multidisciplinare tra istituzioni, enti regolatori, mondo accademico, operatori sanitari e associazioni di pazienti, al fine di condividere esperienze, modelli operativi e strumenti decisionali che possano migliorare la gestione delle innovazioni
terapeutiche. Particolare attenzione sarà dedicata al ruolo della farmacia ospedaliera e territoriale, della digital health e dei processi di valutazione HTA come leve fondamentali per ottimizzare l’accesso ai farmaci e garantire la sicurezza, l’efficacia e la sostenibilità dei percorsi di cura. Saranno inoltre analizzate le strategie per integrare l’Horizon Scanning nella programmazione regionale e nazionale, con l’obiettivo di facilitare decisioni basate su evidenze e dati real-world.
Il convegno intende quindi consolidare una visione condivisa sul futuro dell’accesso alle terapie innovative, favorendo l’interazione tra discipline diverse e rafforzando il ruolo di strumenti come l’Horizon Scanning nel garantire una gestione sostenibile, tempestiva e centrata sul paziente.
Con il contributo non condizionante di

PROGRAMMA
Modera: D. Taruscio (Già Direttrice del Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Presidente Centro Studi KOS - Scienza, Arte, Società)
- Saluti istituzionali:
M. Silvestroni (Senatore della Repubblica Italiana)
A. Aurigemma (Presidente Consiglio Regione Lazio)
F. Bologna (già Deputata della Repubblica Italiana)
P. Binetti (già Senatrice della Repubblica Italiana)
F. De Lillo (Responsabile Coordinamento attività strategiche spesa farmaceutica Regione Lazio)
- Introduzione: “Horizon Scanning e accesso ai farmaci nelle malattie rare: dalla conoscenza precoce all’equità di accesso” - A. Morrone (Direttore Scientifico IISMAS - Istituto Internazionale Scienze Mediche, Antropologiche e Sociali)
Interventi:
- “Dalla normativa alla programmazione: il DM 77 come quadro di riferimento per la presa in carico dei pazienti rari” - D. Taruscio (Già Direttrice del Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Presidente Centro Studi KOS - Scienza, Arte, Società)
- “Integrare l’Horizon Scanning nella pianificazione sanitaria” - G. Quintavalle (Direttore Generale Asl Roma 1)
- “Horizon Scanning e accesso anticipato alle innovazioni: opportunità e criticità per la gestione delle malattie rare” - M. Silano (Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare, ISS)
- “Horizon Scanning e terapie avanzate: dall’etica della sperimentazione all’accesso per i pazienti rari” - R. Poscia (Vice Presidente Centro Co. Nazionale Comitati Etici; Presidente CEN per le sperimentazioni cliniche relative alle terapie avanzate, Responsabile Centro Coordinamento Malattie Rare Regione Lazio)
- “Governance della spesa farmaceutica: Horizon Scanning” - M. Scortichini (Statistico CEIS-EEHTA, Facoltà di Economia, Università di Roma "Tor Vergata")
- “Dall’Horizon Scanning alla programmazione regionale: strumenti operativi per l’accesso equo alle terapie innovative e rare” - M. Mensurati (Dirigente Area farmaci e dispositivi Regione Lazio)
- “Horizon Scanning e governance dell’innovazione: la strategia AIFA per un accesso equo e sostenibile alle terapie avanzate e rare” - R. Nisticò (Presidente AIFA - Agenzia Italiana del Farmaco)
- “Farmacia ospedaliera e Horizon Scanning: governare l’innovazione terapeutica nelle malattie rare” - E. Di Brino (Docente Scuola di Specializzazione Farmacia Ospedaliera, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma)
- “Il ruolo del farmacista territoriale nell’era dell’Horizon Scanning: dalle comunità alla digital health per le malattie rare” - G. Guaglianone (Presidente Ordine dei Farmacisti della Provincia di Roma)
- “Il punto di vista dei cittadini: accesso tempestivo e riduzione delle disuguaglianze” - E. Rosati (Segretario Regionale Cittadinanzattiva Lazio)
- “Vivere con una malattia rara: come l’Horizon Scanning può migliorare i percorsi di diagnosi e accesso” - A. Scopinaro (Presidente UNIAMO)
Conclusioni: D. Taruscio (Già Direttrice del Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Presidente Centro Studi KOS - Scienza, Arte, Società)
I relatori sono in attesa di conferma


